한미약품·GC녹십자, 공동개발 ‘파브리병’ 치료제 효능 확인

한미약품 본사 1

한미약품은 GC녹십자와 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'가 기존 치료제보다 신장 기능, 혈관병·말초신경장애 개선 효능이 우수하다는 연구 결과를 국제 학회에서 발표했다고 15일 밝혔다.

회사 측에 따르면 지난 4∼9일(현지 시각) 미국 샌디에이고에서 열린 희소 질환 학회인 '월드 심포지엄 2024'에서 이같은 내용의 연구 결과 2건이 포스터로 발표됐다.

파브리병은 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되며 발생하는 희소 질환이다.

한미약품에 따르면 파브리병 동물 모델에 LA-GLA를 반복 투약했더니 기존 치료제보다 신장 기능, 섬유화 개선 효능이 뛰어난 것으로 나타났다.
말초감각 기능과 이를 관장하는 신경 세포의 조직학적 병변도 유의미하게 개선됐고, 당지질 축적에 의한 혈관 벽 두께 증가 현상도 개선됐다고 회사 측은 전했다.

한미약품은 연구 결과를 토대로 LA-GLA의 희귀의약품 지정(ODD)과 임상 시험 계획(IND) 신청을 준비 중이다.

LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 월 1회 피하 투여 제형으로 공동 개발 중인 차세대 지속형 효소 대체요법 치료제다.